En janvier 2003, Le président George W. Bush a demandé au Congrès de soutenir le Plan présidentiel d'urgence pour la lutte contre le sida (PEPFAR) avec un engagement de 15 milliards de dollars « pour renverser la tendance contre le sida ». Le Congrès a accepté, et le programme - qui a été poursuivi par les administrations Obama et Trump - a, comme indiqué dans Le Journal de médecine de la Nouvelle-Angleterre , « eu un impact sans précédent sur la pandémie du VIH et du sida. »
Mais comment pouvons-nous vraiment sache que? Oui, Les taux de VIH ont, à l'exception de quelques pays, diminué, mais pouvons-nous dire que les programmes financés par le PEPFAR dans les pays où la prévalence du VIH et du SIDA est la plus élevée sont responsables de ces baisses ? Après tout, les taux de mortalité infantile dus au SIDA ont chuté dans les pays subsahariens qui n'ont pas reçu de financement du PEPFAR.
Malheureusement, Le PEPFAR n'a pas créé de plan statistique au départ qui pourrait facilement répondre à ces questions. Un plan statistique, c'est un peu comme demander à votre comptable quelles données vous devez enregistrer avant de démarrer votre entreprise. Ainsi, vous saurez si vous gagnez ou perdez de l'argent. La question à laquelle le PEPFAR était confronté était de savoir s'il avait collecté suffisamment de données au fil des ans pour évaluer les interventions de ses programmes.
Ce genre d'analyses a posteriori est semée d'embûches. « Les évaluations planifiées sont préférables, bien sûr, mais nous pouvons encore apprendre beaucoup des évaluations post-hoc, " dit Donna Spiegelman, la nouvelle professeure de biostatistique Susan Dwight Bliss à la Yale School of Public Health. "Je ne laisserais jamais le parfait être l'ennemi du bien."
Peu de gens étaient aussi qualifiés que Spiegelman pour relever le défi de déterminer si le PEPFAR avait fonctionné. Avec un doctorat conjoint de Harvard en biostatistique et épidémiologie et une formation rigoureuse en statistique mathématique, Spiegelman était devenu un expert dans le développement de méthodes pour évaluer la science de la prévention en santé publique. En 2014, elle a été la première (et encore la seule) biostatisticienne à recevoir le National Institutes of Health Director's Pioneer Award, une sorte de bourse de génie MacArthur pour les chercheurs biomédicaux qui les libère et les finance - 500 $, 000 par an pendant cinq ans—pour poursuivre audacieusement, risqué, recherche innovante.
À peu près au même moment où Spiegelman recevait le Pioneer Award, elle a rencontré la nouvelle coordonnatrice mondiale de la lutte contre le sida et ambassadrice générale des États-Unis, Deborah Birx. Birx, médecin et ancien colonel de l'armée américaine, avait été directeur de la division mondiale du VIH/sida des Centers for Disease Control and Prevention et travaillait comme médecin au Kenya. Le Kenya étant l'un des premiers bénéficiaires du financement du PEPFAR, Birx pensait que ce serait un bon candidat pour Spiegelman; ce serait l'environnement le plus riche en données parmi les destinataires du PEPFAR.
Avec le doctorant Dale Barnhart, Spiegelman s'est concentré sur 10, 000 dispensaires gèrent ce qu'ils appellent la PTME—la prévention de la transmission mère-enfant—du SIDA. Le PEPFAR avait dépensé 248 millions de dollars pour soutenir la PTME au Kenya entre 2004 et 2014, et la mortalité infantile des moins de cinq ans avait diminué de moitié au cours de cette période. "L'idée de base, " dit Spiegelman, « était de voir si la mortalité infantile diminuait à mesure que le financement augmentait. »
La raison d'être de l'intervention est que, afin de prévenir la transmission du VIH aux enfants, les femmes enceintes doivent être testées. « S'ils sont testés, " dit Spiegelman, "ils peuvent être traités - et ce traitement réduira considérablement le taux de transmission de 30 ou 40 pour cent à moins de 1 pour cent."
C'était l'idée de base, mais démêler les inférences causales était tout sauf simple. Heureusement, PEPFAR étant un programme du gouvernement américain, il doit déclarer au Congrès combien il dépense chaque trimestre. A partir de ces données, Barnhart a extrait l'équivalent d'une décennie de dépenses en PTME. Ils ont ensuite obtenu des données sur la mortalité néonatale et infantile du gouvernement kenyan et d'autres agences.
En faisant une analyse "différence dans la différence", ils ont pu examiner les effets des différents niveaux de financement de la PTME entre les provinces kenyanes au fil du temps, ainsi que les tendances de la mortalité infantile locale, puis les comparer à d'autres provinces ayant des caractéristiques démographiques similaires qui n'avaient pas de programmes de PTME ou qui en avaient mais avec moins de soutien financier. L'équipe a effectué un large éventail d'analyses de sensibilité pour modéliser les données manquantes, mais ceux-ci ont eu peu d'impact sur le résultat.
"Les résultats ont été assez spectaculaires, " dit Spiegelman. Les provinces du quartile supérieur des dépenses du PEPFAR au cours d'une année donnée au cours de la période d'étude ont connu une mortalité infantile inférieure de plus de 30 % à celle du quartile inférieur. " Les dépenses cumulées de PTME ont considérablement réduit la mortalité infantile, sauver la vie de nombreux enfants kényans, " dit-elle. " Nous avons montré, et rigoureusement, que l'investissement américain dans le PEPFAR a tenu sa promesse."
Toutes ces recherches ont été menées alors que Spiegelman était professeur de méthodes épidémiologiques dans les départements d'épidémiologie, biostatistique, nutrition et santé mondiale au Harvard T.H. École de santé publique Chan. Depuis le 1er juillet elle a été directrice du nouveau Center for Methods in Implementation and Prevention Science (CMIPS) à l'École de santé publique de l'Université de Yale. "Nous espérons être le lieu de prédilection pour la mise en œuvre et la prévention des méthodes scientifiques dans le monde. C'est le travail de mes rêves."
