Maladies héréditaires:
* Fibrose kystique: La thérapie génique vise à introduire une copie de travail du gène CFTR, qui est défectueuse chez les personnes atteintes de fibrose kystique.
* Dystrophie musculaire Duchenne: La thérapie génique est étudiée pour fournir une copie fonctionnelle du gène de la dystrophine, qui est mutée dans cette maladie.
* hémophilie: La thérapie génique peut introduire le gène pour les facteurs de coagulation manquants, réduisant le besoin d'injections fréquentes.
* MALADIE DÉSILLE: La thérapie génique est explorée pour remplacer le gène défectueux responsable de l'anémie falciforme.
* Syndrome de chasseur: La thérapie génique vise à fournir l'enzyme manquante qui est déficient dans ce trouble de stockage lysosomal.
Cancer:
* leucémie: La thérapie génique peut modifier les cellules immunitaires (thérapie par cellules T CAR) pour cibler et tuer les cellules cancéreuses.
* Myélome multiple: La thérapie génique est étudiée pour améliorer la capacité du système immunitaire à lutter contre les cellules du myélome.
* tumeurs solides: La thérapie génique est étudiée pour délivrer des gènes qui tuent les cellules tumorales ou améliorent la réponse immunitaire.
Autres maladies:
* Dégénérations rétiniennes héréditaires: La thérapie génique vise à remplacer les gènes défectueux provoquant la cécité.
* VIH: La thérapie génique est explorée pour améliorer la réponse immunitaire à l'infection par le VIH.
* Maladies cardiaques héritées: La thérapie génique pourrait potentiellement être utilisée pour corriger les défauts génétiques dans le muscle cardiaque.
* Troubles neurologiques: La thérapie génique est recherchée pour des conditions comme la maladie de Parkinson, la maladie d'Alzheimer et la maladie de Huntington.
Considérations importantes:
Bien que la thérapie génique détient un immense potentiel, il est crucial de se rappeler:
* Sécurité: La technologie est toujours en cours de développement et la sécurité à long terme reste un domaine de recherche critique.
* Considérations éthiques: La thérapie génique soulève des questions éthiques importantes sur la manipulation génétique et l'accès au traitement.
* Coût: Les traitements de thérapie génique sont actuellement très chers, ce qui limite leur accessibilité.
Dans l'ensemble, la thérapie génique est un domaine de recherche prometteur avec le potentiel de révolutionner le traitement de nombreuses maladies. Cependant, davantage de recherches et de développement sont nécessaires pour assurer sa sécurité, son efficacité et son accessibilité.
