Nanoparticules lipidiques (LNP) :
- Les nanoparticules lipidiques sont des véhicules d'administration largement utilisés pour les thérapies à base d'ARNm.
- Ils sont constitués d'un mélange de lipides qui forment une barrière protectrice autour de la molécule d'ARNm.
- Les LNP peuvent être chimiquement modifiés pour améliorer leur stabilité, leur temps de circulation et leur absorption cellulaire.
- Le complexe ARNm-LNP est absorbé par les cellules par endocytose, où il libère l'ARNm dans le cytoplasme.
Nanoparticules polymères :
- Les nanoparticules polymères constituent une autre classe de véhicules d'administration pour les thérapies à base d'ARNm.
- Ils sont constitués de polymères biodégradables qui forment une matrice pour encapsuler et protéger l'ARNm.
- Les nanoparticules polymères peuvent être fonctionnalisées pour cibler des types de cellules ou des tissus spécifiques.
- Lors de l'absorption cellulaire, la matrice polymère se dégrade, libérant l'ARNm dans le cytoplasme.
Peptide pénétrant dans les cellules (CPP) :
- Les CPP sont de courts peptides qui peuvent faciliter l'administration d'ARNm thérapeutiques à travers les membranes cellulaires.
- Ils peuvent être attachés à l'ARNm ou formulés dans des systèmes de distribution pour améliorer l'absorption cellulaire.
- Les CPP agissent en interagissant avec la membrane cellulaire et en favorisant l'internalisation de l'ARNm.
Vecteurs viraux :
- Les vecteurs viraux, tels que les virus adéno-associés (AAV) et les lentivirus, peuvent être utilisés pour administrer des traitements à base d'ARNm.
- Les vecteurs viraux infectent efficacement les cellules et délivrent la charge utile d'ARNm dans le cytoplasme.
- Cependant, les vecteurs viraux présentent des problèmes d'immunogénicité et peuvent nécessiter une optimisation minutieuse pour l'administration d'ARNm thérapeutiques.
Électroporation :
- L'électroporation est une méthode physique qui utilise des impulsions électriques pour créer des pores temporaires dans la membrane cellulaire.
- Cela permet aux thérapies à ARNm de pénétrer directement dans les cellules sans avoir besoin de véhicules de distribution élaborés.
- L'électroporation est souvent utilisée dans des contextes in vitro ou dans des applications in vivo localisées.
Le choix de la méthode d'administration dépend de facteurs tels que la stabilité de l'ARNm thérapeutique, le type de cellule cible, la voie d'administration souhaitée et l'évolutivité pour les applications cliniques. Les recherches en cours et les progrès technologiques visent à améliorer l’efficacité, la spécificité et la sécurité de l’administration des thérapies à base d’ARNm afin de permettre leur plein potentiel dans le traitement de diverses maladies.
