Une nouvelle étude menée par des chercheurs de l'Université de Californie à Berkeley a examiné la dynamique de la façon dont CRISPR-Cas9 cible l'ADN dans les cellules vivantes. L’étude, publiée dans la revue Molecular Cell, fournit de nouvelles informations sur le fonctionnement de ce puissant outil d’édition de gènes et pourrait contribuer à améliorer sa précision et son efficacité.

CRISPR-Cas9 est un système d'édition de gènes qui utilise un ARN guide (ARNg) pour diriger la protéine Cas9 vers une séquence d'ADN spécifique. Une fois lié à l'ADN, Cas9 coupe l'ADN, créant une cassure double brin qui peut ensuite être réparée par la machinerie de réparation de l'ADN de la cellule. Ce processus peut être utilisé pour insérer, supprimer ou modifier des gènes, faisant de CRISPR-Cas9 un outil prometteur pour traiter un large éventail de maladies génétiques.

Cependant, CRISPR-Cas9 n’est pas toujours précis à 100 %. Parfois, il peut couper l’ADN à des endroits involontaires, entraînant des mutations indésirables. La nouvelle étude de l'UC Berkeley a cherché à comprendre pourquoi cela se produit en examinant la dynamique de la façon dont CRISPR-Cas9 cible l'ADN dans les cellules vivantes.

En utilisant une combinaison d’imagerie de cellules vivantes et d’analyses biochimiques, les chercheurs ont découvert que CRISPR-Cas9 se lie d’abord à l’ADN à des endroits aléatoires avant de rechercher sa séquence cible. Ce processus de recherche peut prendre plusieurs minutes, et pendant ce temps, CRISPR-Cas9 peut couper l'ADN à des endroits involontaires.

Les chercheurs ont également découvert que l’efficacité de CRISPR-Cas9 est affectée par la structure de l’ADN. Par exemple, CRISPR-Cas9 est plus susceptible de couper l’ADN à des endroits proches des courbures ou des plis de l’ADN.

Ces résultats fournissent de nouvelles informations sur le fonctionnement de CRISPR-Cas9 et pourraient contribuer à améliorer sa précision et son efficacité. En comprenant la dynamique de la manière dont CRISPR-Cas9 cible l’ADN, les scientifiques peuvent concevoir des ARNg plus spécifiques à leurs séquences cibles et réduire le risque de mutations involontaires.

CRISPR-Cas9 est un outil puissant susceptible de révolutionner la médecine, mais il est important de comprendre son fonctionnement afin de l’utiliser de manière sûre et efficace. La nouvelle étude de l'UC Berkeley fournit des informations importantes sur la dynamique du ciblage CRISPR-Cas9, ce qui pourrait contribuer à améliorer sa précision et son efficacité et en faire un outil plus prometteur pour traiter un large éventail de maladies génétiques.