Les scientifiques ont découvert qu’en créant des capsides d’AAV, ils peuvent cibler sélectivement certains types de cellules, y compris celles de l’œil. Cela a fait de l’AAV un candidat prometteur pour les applications de thérapie génique en ophtalmologie.
L’une des raisons pour lesquelles l’AAV est bien adapté à la thérapie génique oculaire est sa capacité à infecter les cellules qui ne se divisent pas. De nombreuses cellules de l’œil, y compris les cellules rétiniennes, ne se divisent pas activement, ce qui rend difficile la transmission de gènes à l’aide de méthodes traditionnelles. L'AAV, cependant, peut transduire efficacement ces cellules qui ne se divisent pas, permettant ainsi une expression soutenue de gènes thérapeutiques.
De plus, l'AAV présente un faible risque de mutagenèse par insertion, ce qui signifie qu'il est moins susceptible de provoquer des altérations génétiques nocives lors de son intégration dans le génome de la cellule hôte. Ce profil de sécurité fait de l’AAV un choix attrayant pour la thérapie génique oculaire, où la précision et des effets secondaires minimes sont essentiels.
Les chercheurs ont étudié l'utilisation de l'AAV pour le traitement de diverses maladies oculaires, notamment les troubles héréditaires de la rétine, la dégénérescence maculaire liée à l'âge et les dystrophies cornéennes. Les essais cliniques utilisant des thérapies géniques basées sur l'AAV ont donné des résultats prometteurs, démontrant le potentiel de cette approche pour restaurer la vision et améliorer la qualité de vie des patients atteints de maladies oculaires.
Dans l’ensemble, la capacité de l’AAV à cibler des tissus oculaires spécifiques et son faible risque d’effets indésirables en font un outil précieux pour la thérapie génique en ophtalmologie, offrant un nouvel espoir pour le traitement d’affections oculaires auparavant incurables.
