La dystrophie musculaire est un groupe de troubles génétiques qui provoquent une faiblesse et une dégénérescence musculaire progressive. Il existe plusieurs types de dystrophie musculaire, mais le type le plus courant chez le chien est la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). La DMD est une maladie évolutive et mortelle qui touche généralement les chiens mâles. Les symptômes de la DMD apparaissent généralement vers l’âge de 2 à 3 mois et s’aggravent avec le temps. Les chiens affectés présentent une faiblesse et une atrophie musculaire, des difficultés à marcher et éventuellement des problèmes respiratoires. Il n’existe actuellement aucun remède contre la DMD, mais la thérapie génique offre l’espoir d’un traitement.
Essai réussi de thérapie génique pour la dystrophie musculaire chez le chien
Une étude récente menée par des chercheurs de l’Université de Pennsylvanie a montré que la thérapie génique peut traiter efficacement la DMD chez le chien. L'étude a porté sur 9 chiens atteints de DMD qui ont été traités avec une thérapie génique appelée AAV-microdystrophine. La thérapie génique a été administrée aux muscles des chiens à l'aide d'un virus inoffensif. Le virus portait une copie saine du gène de la dystrophine, qui est le gène muté dans la DMD.
Les résultats de l’étude ont montré que l’AAV-microdystrophine était capable d’améliorer la fonction musculaire et la force chez les chiens traités. Les chiens ont également constaté une réduction de la faiblesse musculaire et de l’émaciation. Le traitement a été bien toléré par les chiens et il n’y a eu aucun effet secondaire grave.
Implications pour les humains atteints de dystrophie musculaire
Le succès de la thérapie génique chez les chiens atteints de DMD est un signe prometteur pour les humains atteints de la maladie. La DMD est également une maladie évolutive et mortelle chez l’homme, et il n’existe actuellement aucun remède. Cependant, le succès de la thérapie génique chez le chien suggère que ce traitement pourrait également être efficace chez l’homme.
Les résultats de l'étude ont été publiés dans la revue Nature Medicine. Les chercheurs prévoient de mener d’autres études chez des humains atteints de DMD pour évaluer l’innocuité et l’efficacité de l’AAV-microdystrophine. Si ces études aboutissent, la thérapie génique pourrait devenir un traitement qui changera la vie des patients atteints de DMD.
La thérapie génique offre de l'espoir pour toute une série de maladies génétiques
L’utilisation réussie de la thérapie génique chez les chiens atteints de DMD constitue une avancée majeure qui pourrait potentiellement conduire à de nouveaux traitements pour toute une série de maladies génétiques. La thérapie génique est une approche prometteuse pour traiter les maladies causées par des mutations dans des gènes uniques. En délivrant une copie saine du gène muté aux cellules affectées, la thérapie génique peut potentiellement restaurer une fonction normale et prévenir ou inverser les symptômes de la maladie.
