La thérapie génique est une nouvelle technologie médicale prometteuse qui a le potentiel de traiter un large éventail de maladies en introduisant du matériel génétique dans les cellules pour corriger ou compléter un défaut génétique. Cependant, l'efficacité de la thérapie génique est souvent limitée par la réponse immunitaire de l'organisme, qui peut attaquer et détruire les vecteurs viraux utilisés pour délivrer les gènes thérapeutiques.

Aujourd'hui, des chercheurs de l'Université de Californie à San Francisco (UCSF) ont développé un nouveau modèle informatique capable de simuler les interactions entre le système immunitaire et les vecteurs de thérapie génique. Ce modèle peut être utilisé pour identifier des stratégies visant à améliorer l’efficacité de la thérapie génique en minimisant la réponse immunitaire.

Les chercheurs ont testé leur modèle en utilisant les données d’un essai clinique de thérapie génique pour une maladie génétique rare appelée déficit en adénosine désaminase (ADA). Le déficit en ADA est une maladie potentiellement mortelle dans laquelle le corps manque de l'enzyme ADA, nécessaire au bon fonctionnement du système immunitaire.

Les chercheurs ont découvert que leur modèle pouvait prédire avec précision la réponse immunitaire à la thérapie génique dans le cadre de l’essai sur le déficit en ADA. Ils ont également utilisé le modèle pour identifier plusieurs stratégies susceptibles d’améliorer l’efficacité de la thérapie génique pour le déficit en ADA. Ces stratégies comprenaient l'utilisation d'un type différent de vecteur viral, l'administration de la thérapie génique à une dose plus faible et l'administration aux patients de médicaments immunosuppresseurs pour supprimer la réponse immunitaire.

Les chercheurs affirment que leur modèle pourrait être utilisé pour améliorer l’efficacité de la thérapie génique pour un large éventail de maladies. En simulant les interactions entre le système immunitaire et les vecteurs de thérapie génique, le modèle peut aider les chercheurs à identifier des stratégies permettant de minimiser la réponse immunitaire et d'améliorer les chances de succès de la thérapie génique.

"Notre modèle fournit un outil puissant pour comprendre et améliorer l'efficacité de la thérapie génique", a déclaré le Dr Alexander Marson, auteur principal de l'étude et professeur de médecine à l'UCSF. "Nous pensons que ce modèle pourrait être utilisé pour accélérer le développement de nouvelles thérapies géniques pour un large éventail de maladies."

L'étude est publiée dans la revue _Nature Medicine_.