Cette année pourrait être déterminante pour CRISPR, la technique d'édition de gènes, qui a été saluée comme une percée importante dans la recherche en laboratoire. C'est parce que les premières études cliniques parrainées par l'entreprise seront menées pour voir si cela peut aider à traiter les maladies chez l'homme, selon un article de Nouvelles de la chimie et de l'ingénierie ( C&EN ), le magazine d'information hebdomadaire de l'American Chemical Society.
Ryan Cross, rédacteur en chef adjoint de C&EN, rapporte qu'une grande impulsion vient de l'industrie, plus précisément de trois sociétés fondées chacune en partie par l'un des trois inventeurs de la méthode. Ils se concentrent sur les maladies du sang appelées drépanocytose et -thalassémie, principalement parce que leur cause précise est connue. Dans ces maladies, l'hémoglobine ne fonctionne pas correctement, entraînant de graves problèmes de santé chez certaines personnes. Crispr Therapeutics et Intellia Therapeutics prévoient de tester la technique pour augmenter les niveaux d'une version alternative d'hémoglobine saine. Editas Médecine, cependant, utilisera également CRISPR pour corriger les mutations du gène défectueux de l'hémoglobine. Des laboratoires dirigés par des chercheurs universitaires se joignent également au mélange, démarrer ou poursuivre les essais cliniques avec la démarche en 2018.
Parce que CRISPR est utilisé pour couper l'ADN d'une cellule et insérer une nouvelle séquence, des inquiétudes ont été exprimées quant aux risques d'accidents. Une coupure au mauvais endroit pourrait signifier l'introduction d'une nouvelle mutation qui pourrait être bénigne ou cancéreuse. Mais selon les partisans de la méthode, les chercheurs effectuent des prédictions informatiques approfondies et des tests in vitro pour aider à éviter ce résultat.