L'édition de gènes a captivé les scientifiques et les fournisseurs de soins médicaux avec des visions alléchantes d'éliminer les maladies héréditaires débilitantes. Des conditions comme la maladie de Huntington pourraient-elles par exemple, être guéri en utilisant un outil qui agit comme un « ciseau moléculaire » pour retirer et remplacer l'ADN pathogène ? Ou, L'édition de gènes inciterait-elle certains à concevoir des bébés sur mesure avec des gènes codés pour une intelligence supérieure, beauté ou capacités athlétiques?

La technologie d'édition de gènes progresse rapidement, mettre les outils à la pointe de la recherche médicale. L'un des outils d'édition de gènes les plus connus est CRISPR-Cas9, qui représente des répétitions palindromiques courtes et régulièrement espacées en cluster et une protéine associée à CRISPR. CRISPR-Cas9 a le potentiel d'accélérer l'édition de gènes, moins cher et plus précis, ce qui pourrait accélérer les études et les résultats de la recherche fondamentale.

Bien que la Mayo Clinic n'utilise pas l'édition de gènes dans le cadre d'un traitement, il étudie les implications. Megan Allyse, Doctorat., un bioéthicien qui travaille avec le programme de bioéthique du Mayo Clinic Center for Individualized Medicine et le département d'obstétrique et de gynécologie, avertit que, ainsi que des améliorations dans la compréhension du génome, l'édition de gènes pose également des problèmes éthiques.

« Il est important d'avoir des conversations publiques pour comprendre les limites de cette nouvelle technologie. Quelles sont les meilleures pratiques (pour l'édition de gènes) ? Quelles sont les implications ? prévenons-nous de nuire aux populations ou d'accroître les disparités en matière de santé ou les effets secondaires qui ne sont pas acceptables ? » dit Allyse.

Allyse partage quatre facteurs clés expliquant pourquoi l'édition de gènes est encore à des années de la pratique médicale :

-Il y a beaucoup de choses que nous ne comprenons pas encore.

"CRISPR-Cas9 est un outil qui fonctionne très bien, " a déclaré Allyse. " Le problème vient de nous et de la façon dont nous utilisons l'outil. La technologie peut être utilisée de plusieurs manières :elle peut être nocive ou bénéfique. Nous en savons si peu sur le génome humain et son fonctionnement. Comment pouvez-vous modifier ce que vous ne connaissez pas ?"

Une préoccupation est que l'édition de gènes ne fonctionnera pas comme nous le souhaitons. Allyse fait référence à une étude qui a révélé que les embryons rejetaient les tentatives de remplacement d'une séquence de code génétique codant pour une maladie par un ADN sain. Au lieu, les embryons sont revenus à l'ADN hérité des génomes parentaux pour remplacer ce qui a été retiré.

Une autre préoccupation est que la modification d'une partie d'un gène pourrait entraîner des dommages ou des effets secondaires indésirables dans une autre partie de ce gène.

"Par exemple, certains des gènes qui ont été associés à l'intelligence ont également été associés à la psychopathie, " dit Allyse. " Voulons-nous modifier l'intelligence génétique uniquement pour risquer de créer des problèmes psychotiques dans une autre partie du génome ? Est-ce que ça en vaut la peine?"

-Les technologies existantes peuvent accomplir la même chose.

Les chercheurs étudient si l'édition de gènes pourrait être utilisée pour éliminer les défauts des embryons afin de prévenir les maladies génétiquement héréditaires. Les modifications apportées à la partie germinale (hérité) du génome affecteraient alors tous les futurs descendants de cet embryon.

Cependant, Allyse souligne que nous n'avons pas besoin de recourir à l'édition de gènes pour atteindre cet objectif. Les parents peuvent subir un dépistage des porteurs pour savoir s'ils ont une variante causant la maladie qui pourrait être transmise aux enfants. Et, Les tests ADN in vitro peuvent identifier les embryons présentant des conditions génétiques connues. Les parents ont la possibilité d'utiliser la fécondation in vitro pour implanter uniquement des embryons sains.

"Pour la plupart, nous avons déjà la technologie pour faire ce que l'édition de gènes cherche à accomplir, " Allyse a déclaré. "Nous avons une expérience éprouvée avec la technologie existante. Pourquoi devrions-nous nous tourner vers l'incertitude de l'édition de gènes pour faire la même chose ? »

-La génétique n'est qu'un facteur à considérer.

La recherche a montré que l'environnement, les habitudes personnelles et la façon dont une personne est élevée ont tendance à jouer un rôle plus important que la génétique dans la santé et la maladie en général.

"Les gens ont tendance à surestimer que la génétique est la règle, réponse finale à tout, " dit Allyse. " A l'exception de certains, des conditions clairement génétiques, la recherche a montré que l'accès à l'éducation, la nutrition et les vaccinations peuvent avoir une plus grande influence sur la santé et les capacités d'un enfant que la génétique. »

-La pratique médicale n'est pas prête pour cela.

Allyse a déclaré que l'application clinique la plus proche de l'édition de gènes pourrait être son utilisation en thérapie génique. La thérapie génique est utilisée pour remplacer les déficiences génétiques, comme lorsque les enzymes ou les acides aminés du corps ne fonctionnent pas correctement. L'édition de gènes peut rendre la thérapie génique plus efficace en accélérant la recherche et en fournissant une thérapie de remplacement à des emplacements plus précis dans le génome.

Malgré que, Allyse prédit que l'édition de gènes est encore dans de nombreuses années avant de faire partie de la pratique médicale traditionnelle, s'il y arrive du tout."

Nous n'avons tout simplement pas la connaissance de l'impact que cela aura sur notre santé globale.

Nous n'avons pas les mécanismes pour comprendre. La pratique médicale et la société ne sont pas encore prêtes à ce que l'édition de gènes fasse partie des soins cliniques de routine, " dit le Dr Allyse.

Outre l'édition de gènes, les chercheurs et les médecins-scientifiques du Mayo Clinic Center for Individualized Medicine continuent de chercher des moyens d'appliquer les dernières technologies génomiques, la science moléculaire et clinique à des soins personnalisés pour chaque individu, afin que les patients reçoivent exactement les soins dont ils ont besoin - quand ils en ont besoin - et pour répondre aux besoins non satisfaits du patient.

©2017 Fondation Mayo pour l'éducation et la recherche médicales
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