Les souris sont la pierre angulaire de la recherche préclinique car elles allient commodité logistique et pertinence biologique. Leur petite taille et leurs faibles coûts de maintenance les rendent accessibles aux laboratoires de toutes tailles. De plus, leur physiologie et leur génétique sont hautement conservées chez les humains, ce qui permet des informations translationnelles.
Étant donné que les souris se reproduisent rapidement et produisent de grandes portées, les chercheurs peuvent acquérir un grand nombre d’individus génétiquement identiques pour une fraction du coût des espèces plus grandes. La courte durée de vie de quelques années permet des études longitudinales sur plusieurs générations.
Plus de 90 % des gènes de souris sont homologues aux gènes humains, et leurs systèmes organiques reflètent l’anatomie et la fonction humaines. Ce chevauchement génétique sous-tend la validité des modèles murins dans l'étude des mécanismes de la maladie, des réponses aux médicaments et des interactions gène-environnement.
L’un des outils les plus puissants de la recherche sur les souris est la création de souches génétiquement modifiées. Les souris « knock-out » sont conçues pour être dépourvues d'un gène spécifique, ce qui permet aux scientifiques d'observer les effets de son absence sur la physiologie et la pathologie. Ces modèles ont mis en lumière les rôles de nombreux gènes dans le cancer, les maladies cardiovasculaires et la neurodégénérescence.
Les souris transgéniques, dans lesquelles de l'ADN étranger est inséré dans le génome, constituent une autre plateforme robuste pour modéliser les maladies humaines. En exprimant des gènes humains ou des mutations associées à une maladie, les chercheurs peuvent reproduire des phénotypes de maladies et évaluer des stratégies thérapeutiques.
Bien qu'aucun modèle animal ne puisse récapituler parfaitement la biologie humaine, la convergence des avantages pratiques, génétiques et physiologiques rend les souris indispensables à la découverte biomédicale.