Cela semble trop beau pour être vrai :un seul médicament qui pourrait traiter les pires afflictions de l'humanité, y compris l'athérosclérose, cancer, Alzheimer, Parkinson et arthrite. Toutes ces maladies ont une chose en commun :elles impliquent une protéine inflammatoire appelée NLRP3. Maintenant, les start-up de biotechnologies et les sociétés pharmaceutiques se bousculent pour développer des médicaments qui inhibent la fonction de cette protéine, selon un article de Nouvelles de la chimie et de l'ingénierie (C&EN), le magazine d'information hebdomadaire de l'American Chemical Society.

NLRP3 fait partie d'un grand complexe protéique appelé inflammasome, ce qui déclenche une chaîne d'événements qui fait que les cellules s'ouvrent et répandent leur contenu induisant l'inflammation. Cette protéine est impliquée dans tellement de maladies que les sociétés pharmaceutiques ne savent même pas par où commencer, Le rédacteur en chef adjoint Ryan Cross écrit. Les scientifiques travaillant au développement d'inhibiteurs de NLRP3 sont également confrontés à d'autres défis :notamment, la structure exacte de l'inflammasome reste mystérieuse.

Néanmoins, une douzaine d'entreprises ont des programmes dédiés au blocage de NLRP3 ou de protéines apparentées de l'inflammasome. Un tel inhibiteur, appelé MCC950, bloque NLRP3 avec une spécificité élevée en laboratoire. Cependant, un petit essai clinique du composé par Pfizer a montré une puissance plus faible que prévu, ainsi que des dommages au foie à fortes doses. Certaines entreprises utilisent désormais le MCC950 comme point de départ pour concevoir des molécules plus sûres et plus efficaces, tandis que d'autres essaient de trouver des inhibiteurs sans rapport avec le composé. Actuellement, plusieurs inhibiteurs de NLRP3 avec une gamme de mécanismes sont en préclinique, Essais de Phase I et Phase II, Rapports croisés.