Au cours des six années qui ont suivi sa création, L'édition de gènes CRISPR a connu des hauts et des bas, de l'excitation vertigineuse sur le potentiel de la technologie pour guérir les maladies génétiques aux litiges en matière de brevets, considérations éthiques et peur du cancer. Malgré les revers récents, les entreprises développant des thérapies CRISPR vont de l'avant, rapporte un article dans Nouvelles de la chimie et de l'ingénierie (C&EN), le magazine d'information hebdomadaire de l'American Chemical Society.

Le processus CRISPR fait des cassures double brin sur des sites particuliers de l'ADN, spécifié par un ARN guide, avec une enzyme appelée Cas9. La machinerie cellulaire répare alors la cassure de l'ADN, tandis qu'une séquence d'ADN matrice CRISPR introduit des modifications pour restaurer la fonction d'un gène défectueux. Les premiers essais cliniques de CRISPR auront lieu au cours de la prochaine année. Cependant, depuis mai 2017, quelques études sur des souris et des lignées cellulaires humaines ont soulevé des inquiétudes quant à la sécurité de la technologie, écrit le rédacteur adjoint Ryan Cross.

Le mois dernier, une paire de papiers en Médecine naturelle a indiqué que CRISPR ne fonctionne pas dans deux lignées cellulaires humaines à moins qu'une protéine appelée p53 ne soit cassée ou manquante. Parce que les cellules cancéreuses ont souvent une p53 défectueuse, une certaine couverture médiatique a lié CRISPR au cancer. Cependant, les représentants des entreprises développant la technologie minimisent ces résultats car ils n'utilisent pas ces lignées cellulaires pour leurs thérapies. Ils notent également qu'un rapport antérieur suggérant que CRISPR n'est pas aussi précis que prévu a été retiré car les prétendus effets hors cible de la technologie ont ensuite été attribués à une variation génétique naturelle chez les souris étudiées.