CRISPR-Cas9 fonctionne en utilisant une molécule d’ARN guide pour diriger la protéine Cas9 vers un emplacement spécifique du génome. La protéine Cas9 coupe alors l’ADN à cet endroit, créant une cassure double brin. La cellule répare ensuite la cassure en supprimant l’ADN existant ou en insérant un nouvel ADN.
Cette technologie a déjà été utilisée pour traiter avec succès un certain nombre de maladies génétiques sur des modèles animaux, et des essais cliniques sont actuellement en cours pour tester l'innocuité et l'efficacité de CRISPR-Cas9 chez l'homme. Si ces essais réussissent, CRISPR-Cas9 pourrait devenir un nouvel outil puissant pour traiter un large éventail de maladies génétiques.
Voici une explication plus détaillée du fonctionnement de CRISPR-Cas9 :
1. La molécule d'ARN guide est conçue. La première étape de l’utilisation de CRISPR-Cas9 consiste à concevoir une molécule d’ARN guide. Cette molécule est composée de deux parties :une séquence de ciblage complémentaire à la séquence d’ADN que vous souhaitez couper et une séquence d’échafaudage qui se lie à la protéine Cas9.
2. La protéine Cas9 est complexée avec l'ARN guide. La protéine Cas9 est ensuite complexée à la molécule d’ARN guide. Ce complexe est alors capable de se lier à la séquence d’ADN cible.
3. La protéine Cas9 coupe l'ADN. Une fois que la protéine Cas9 est liée à la séquence d’ADN cible, elle coupe l’ADN à cet endroit, créant ainsi une cassure double brin.
4. Les réparations cellulaires échouent. La cellule répare ensuite la cassure en supprimant l’ADN existant ou en insérant un nouvel ADN.
CRISPR-Cas9 est un outil puissant susceptible de révolutionner le traitement des maladies génétiques. Cependant, il est important de noter que cette technologie en est encore à ses premiers stades de développement et qu’un certain nombre de défis doivent encore être surmontés avant de pouvoir être utilisée de manière sûre et efficace chez l’homme.
