Une équipe de scientifiques chinois a utilisé un "éditeur de base" pour corriger un seul, "lettre" mutée parmi environ trois milliards dans le codage du génome humain
Des scientifiques chinois ont utilisé une version adaptée d'une technique controversée d'édition de gènes pour corriger une mutation causant une maladie dans des embryons humains, une première médicale prudemment saluée par d'autres experts jeudi.
L'équipe a utilisé un "éditeur de base" - une adaptation de l'outil de capture d'ADN CRISPR-Cas9 - pour corriger un seul, "lettre" mutée parmi environ trois milliards dans le codage complexe du génome humain.
La mutation ciblée peut faire naître des humains avec une bêta-thalassémie, une maladie génétique du sang potentiellement mortelle.
"Cette étude a démontré la faisabilité de guérir les maladies génétiques dans les embryons humains par le système d'édition de base, " a écrit l'équipe dans la revue spécialisée Protéine &Cellule .
La revue a suscité la controverse lorsqu'elle a publié un article en 2015 dans lequel les mêmes auteurs ont rendu compte d'expériences avec CRISPR-Cas9 pour modifier le gène de la thalassémie.
Cet article a conduit à des appels à l'arrêt des expériences impliquant l'édition génétique d'embryons humains.
Beaucoup craignent qu'une telle technologie ne conduise à des soi-disant « bébés sur mesure » avec des caractéristiques souhaitées telles que l'intelligence intégrée à leurs gènes.
Pour la nouvelle étude, Puping Liang de l'Université Sun Yat-sen en Chine, et une équipe a utilisé une technique basée sur CRISPR-Cas9, qui permet aux scientifiques d'enlever et de remplacer un brin d'ADN défectueux avec une précision extrême.
Au lieu d'utiliser la protéine Cas9 comme "ciseaux" pour éliminer la "lettre" mutée, ils ont utilisé une enzyme pour le changer.
Peut-il être amélioré ?
L'ADN est le livret d'instructions pour que les cellules fabriquent et maintiennent la vie.
Il ressemble à une spirale semblable à une fermeture à glissière - les dents de chaque brin sont des "paires de base" de "lettres" d'encodage qui correspondent chimiquement les unes aux autres.
La mutation ciblée par l'équipe chinoise peut faire naître des humains avec une bêta-thalassémie, une maladie génétique du sang potentiellement mortelle
L'adénine s'associe à la thymine pour créer la paire de bases A-T, tandis que la cytosine s'apparie avec la guanine pour la paire C-G.
La thalassémie peut être causée par une lettre de base "A" convertie en un "G" à un emplacement spécifique du gène.
Pour la dernière étude, l'équipe a cherché à changer chimiquement le partenaire "C" du mutant "G", à un "T".
Cela entraînerait la conversion automatique du "G" erroné en "A", l'expert Robin Lovell-Badge du Francis Crick Institute, qui n'a pas participé à l'étude, expliqué via le Science Media Center.
La méthode a éliminé le besoin de couper l'ADN, et l'équipe a réussi environ une fois sur cinq.
Ils ont travaillé avec des embryons clonés qui ont été maintenus en vie pendant quelques jours à des fins d'expérimentation en laboratoire.
Les observateurs ont déclaré que la technique semblait être une amélioration par rapport à la norme CRISPR-Cas9.
"Cette étude puissante jette un nouvel éclairage sur la correction génétique précise pour les troubles monogéniques, " a commenté Helen Claire O'Neill de l'University College London.
"Il reste à voir si l'efficacité... peut être améliorée."
Pour Darren Griffin, professeur de génétique à l'Université du Kent, le document a montré que "les implications éthiques de la manipulation génétique dans les embryons nécessitent un examen approfondi lorsque la sécurité est une préoccupation primordiale".
Des scientifiques basés aux États-Unis ont rapporté en août avoir utilisé CRISPR-Cas9 pour réparer une mutation causant une maladie dans l'ADN d'embryons humains à un stade précoce.
La semaine dernière, Des scientifiques britanniques ont déclaré avoir utilisé CRISPR-Cas9 pour révéler le rôle d'un gène clé dans le développement précoce des embryons humains.
© 2017 AFP
