Fig. 1 Vue d'ensemble de la structure des PLL en étoile. Illustré ci-dessus est (A) un contour structurel des deux étoiles-PLL utilisées dans cette étude, à savoir G4(32)PLL40 (32-star-PLL) et G5(64)PLL5 (64-star-PLL), (B) structure chimique de la 32-star-PLL et (C) structure chimique de la 64-star-PLL. Reproduit de la réf. 1 avec la permission d'Elsevier, droit d'auteur 2018.
Les scientifiques ont développé des matériaux à base de polypeptides qui agissent comme des vecteurs efficaces pour l'administration de thérapies géniques. La plate-forme unique en son genre permet aux vecteurs d'être adaptés à la cargaison spécifique de thérapie génique.
L'oeuvre, dirigé par des chercheurs de la RCSI University of Medicine and Health Sciences et financé par la Science Foundation Ireland, est publié dans Sciences des biomatériaux .
Un défi majeur pour les thérapies géniques est de les préparer de manière à transmettre l'information génétique aux cellules hôtes. Pour les vaccins COVID-19 qui utilisent la technologie de l'ARNm, l'information génétique est délivrée dans une nanoparticule lipidique pour maintenir sa stabilité et la délivrer dans les cellules. Le succès des vaccins COVID a établi que les nanoparticules sont la clé du développement de nombreuses thérapies avancées.
Les chercheurs ont développé une plate-forme qui produit des nanoparticules polypeptidiques en forme d'étoile sur mesure, qui délivrent efficacement une gamme de thérapies, y compris les thérapies géniques. Surtout, ces polypeptides sont plus flexibles et plus faciles à manipuler que les lipides. Pour démontrer le potentiel de ce matériau, les chercheurs l'ont utilisé pour délivrer une thérapie génique qui régénérait les os.
En travaux précliniques, les chercheurs ont chargé le matériau avec des molécules d'ADN qui favorisent la repousse des os et des vaisseaux sanguins. Ils ont placé ces nanomédicaments dans un échafaudage qui pourrait être implanté dans un site défectueux et livrer la cargaison génétique dans les cellules hôtes infiltrantes. L'échafaudage chargé de gènes a accéléré la régénération du tissu osseux, avec une multiplication par six de la formation d'os nouveau par rapport à un échafaudage seul.
« Avec le succès des vaccins COVID-19, le potentiel des thérapies géniques apparaît, et les systèmes avancés d'administration de nanoparticules sont essentiels pour permettre leur utilisation clinique. Nous avons montré que ces nanoparticules ont un réel potentiel pour changer la donne dans la délivrance de thérapies géniques, " a déclaré le professeur Sally-Ann Cryan, l'auteur principal de l'étude et professeur de livraison de médicaments, RCSI.
« Bien que des tests supplémentaires soient nécessaires avant que ces thérapies puissent être utilisées en clinique, notre plate-forme nous permet de concevoir nos polypeptides pour répondre à une variété de scénarios de livraison et de fournir des solutions sur mesure aux défis de la livraison de gènes, " a ajouté le professeur Andreas Heise, collaborateur du projet et professeur de chimie des polymères, RCSI.
