Il y a vingt ans, les scientifiques et les investisseurs étaient étourdis par la promesse d'une thérapie génique pour guérir une foule de maladies mortelles. Mais la mort tragique d'un jeune homme à la suite d'un traitement expérimental en 1999 a presque mis fin à la carrière d'un scientifique et à l'ensemble du domaine. Maintenant, selon un article de Nouvelles de la chimie et de l'ingénierie ( C&EN ), le magazine d'information hebdomadaire de l'American Chemical Society, à la fois le scientifique et la thérapie génique connaissent une résurgence.

Conceptuellement, la thérapie génique est simple :parce que de nombreuses maladies sont causées par des gènes défectueux, fournir des copies saines de ces gènes devrait fournir un remède. Cependant, le défi consiste à transmettre les gènes thérapeutiques aux cellules appropriées du corps. Dans les années 1990, de nombreux chercheurs, dont James Wilson à l'Université de Pennsylvanie, étudiaient des adénovirus évidés pour emballer les gènes curatifs et les faire pénétrer à l'intérieur des cellules. Wilson a dirigé une étude clinique qui a examiné l'utilisation de la thérapie génique par adénovirus pour guérir une maladie hépatique rare. Quatre jours après avoir reçu une forte dose de thérapie génique, l'un des patients inclus dans l'essai, Jesse Gelsinger, 18 ans, décédé d'une réaction immunitaire au virus. la mort de Gelsinger, et les enquêtes et poursuites qui ont suivi, grandement terni la réputation de Wilson et du domaine dans son ensemble, Le rédacteur en chef adjoint Ryan Cross écrit.

Malgré, ou peut-être à cause de, cette tragédie, Le laboratoire réduit et déshonoré de Wilson a travaillé pour racheter la thérapie génique, avec un nouvel accent sur la recherche de virus plus sûrs. Avec une poignée d'autres chercheurs, Wilson a commencé à étudier un autre type de véhicule de livraison de gènes :les virus adéno-associés (AAV), qui semblait moins susceptible de déclencher des réactions immunitaires mortelles que les adénovirus, mais n'étaient pas particulièrement doués pour délivrer des gènes. Finalement, Wilson et ses collègues ont découvert une nouvelle famille d'AAV qui étaient bien meilleurs pour obtenir de l'ADN thérapeutique à l'intérieur des cellules. Aujourd'hui, près de 100 programmes de développement de médicaments dans 42 sociétés utilisent des AAV de cette famille, et en 2019, la Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé une thérapie génique qui utilise les virus pour traiter une maladie neurologique mortelle chez les nourrissons. Alors que certaines personnes blâment encore Wilson pour la quasi-disparition de la thérapie génique il y a deux décennies, d'autres lui attribuent la résurgence du domaine, Notes croisées.