Dans les cellules, les ribosomes traduisent l'ARN messager (ARNm) en protéines. Et dans le domaine naissant de la thérapie par ARNm, les chercheurs et les investisseurs espèrent traduire les médicaments ARNm du laboratoire à l'armoire à pharmacie. Jusqu'à maintenant, la société d'ARNm Moderna Therapeutics a gardé le secret sur sa technologie, mais maintenant l'entreprise s'ouvre sur ses progrès et ses défis, rapporte un article dans Nouvelles de la chimie et de l'ingénierie ( C&EN ), le magazine d'information hebdomadaire de l'American Chemical Society.
Au cours des cinq dernières années, Moderna a dépensé 450 millions de dollars pour la recherche sur les médicaments à base d'ARNm et prévoit de dépenser 500 millions de dollars supplémentaires au cours des cinq prochaines années, écrit le rédacteur adjoint Ryan Cross. Moderna et plusieurs autres sociétés de biotechnologie bien financées sont basées sur un principe apparemment simple :introduire un ARNm spécialement conçu dans certaines cellules du corps, et les ribosomes deviendront des usines de médicaments miniatures qui produiront des protéines thérapeutiques pour traiter presque toutes les maladies. Cependant, le domaine a fait face à de nombreux obstacles, comme éviter les réactions immunitaires, cibler des cellules spécifiques, faire circuler l'ARNm en toute sécurité à l'intérieur et produire suffisamment de protéines pour avoir un effet.
Moderna et d'autres entreprises relèvent ces défis en optimisant les séquences d'ARNm et en développant des mécanismes d'administration de médicaments. Par exemple, Les scientifiques de Moderna ont fabriqué des nanoparticules lipidiques qui délivrent une séquence spéciale d'ARNm qui provoque des cellules cancéreuses, mais pas les cellules normales, à s'autodétruire. Malgré la promesse des médicaments à ARNm, les sceptiques s'empressent de souligner que Moderna n'a publié que les données humaines d'une seule étude, un essai préliminaire sur un vaccin contre la grippe à ARNm. Les entreprises doivent encore prouver que les médicaments à base d'ARNm fonctionnent chez l'homme sans effets secondaires ni complications, ils disent.
