Les nanoparticules lipidiques (SLN et NLC) sont considérées comme des systèmes très prometteurs pour la délivrance d'acides nucléiques en thérapie génique. Jusqu'à maintenant, les systèmes viraux ont été la méthode la plus efficace pour délivrer du matériel génétique, mais ils posent des problèmes de sécurité importants. "Vecteurs non viraux, y compris les SLN et les NLC, sont moins efficaces mais beaucoup plus sûrs même si leur efficacité a considérablement augmenté ces dernières années, " a souligné Alicia Rodríguez, María Ángeles Solinís et Ana del Pozo, auteurs de l'article publié dans le European Journal of Pharmaceutics and Biopharmaceutics.

Cet article de revue décrit ces systèmes et leurs principaux avantages en thérapie génique, tels que leur capacité à protéger le matériel génétique contre la dégradation, pour faciliter l'internalisation des cellules et du noyau et pour booster le processus de transfection. "De plus, les nanoparticules sont constituées de biocompatibles, matériaux biodégradables, ils sont faciles à produire à grande échelle, ils peuvent être stérilisés et lyophilisés et sont très stables aussi bien dans les fluides biologiques qu'au stockage, " ont expliqué les chercheurs.

Cette revue inclut également les principales maladies dans lesquelles les nanoparticules lipidiques sont appliquées, généralement au niveau préclinique - maladies dégénératives de la rétine, maladies infectieuses, Troubles métaboliques, et le cancer, entre autres. « Chez PharmaNanoGene, nous travaillons sur la conception et l'évaluation de SLN pour le traitement de certaines de ces maladies par thérapie génique. Nous étudions la relation entre les facteurs de formulation et les processus impliquant l'internalisation intracellulaire et la disposition du matériel génétique qui conditionnent l'efficacité de la vecteurs et qui est essentiel dans le processus d'optimisation, et pour la première fois nous avons démontré la capacité des SLN à induire la synthèse d'une protéine suite à leur administration intraveineuse chez la souris, " ont-ils souligné.

La publication comprend également d'autres travaux de ce groupe de recherche UPV/EHU sur l'application des SLN dans le traitement des maladies rares, tels que le rétinoschisis juvénile lié au chromosome X, un trouble dans lequel la rétine se déstructure en raison d'un déficit en protéine rétinoschisine. « L'une des principales réalisations de nos études dans ce domaine a été de démontrer, aussi pour la première fois, la capacité d'un vecteur non viral à transfecter la rétine d'animaux dépourvus du gène qui code cette protéine et à restaurer partiellement sa structure, montrant que la thérapie génique non virale est une solution viable, outil thérapeutique prometteur pour traiter les troubles dégénératifs de la rétine, " ont précisé les chercheurs.

L'application des SLN au traitement de la maladie de Fabry, un sérieux, trouble métabolique multisystémique de nature héréditaire, a également été étudié à PharmaNanoGene. "Il s'agit d'une maladie monogénique liée au chromosome X qui est causée par diverses mutations génétiques dans le gène qui code pour l'enzyme a-galactosidase A (a-Gal A). Dans des modèles cellulaires de cette maladie, nous avons démontré la capacité des SLN pour induire la synthèse d'a-Gal A." Ils ont également passé en revue l'application des nanoparticules lipidiques au traitement des maladies infectieuses :« Nos travaux dans ce domaine montrent que les SLN avec ARN interférence sont capables d'inhiber un réplicon du virus de l'hépatite C in vitro, qui a été utilisé comme preuve de concept de l'utilisation de vecteurs à base de SLN comme nouvelle stratégie thérapeutique pour traiter cette infection et d'autres qui lui sont liées. »