Les analogues d'oligonucléotides thérapeutiques représentent une nouvelle famille prometteuse de médicaments qui agissent sur des cibles d'acide nucléique telles que l'ARN ou l'ADN; cependant, leur efficacité a été limitée en raison de la difficulté à traverser la membrane cellulaire. Une nouvelle approche d'administration basée sur des nanoparticules peptidiques à pénétration cellulaire peut transporter efficacement des analogues d'oligonucléotides à charge neutre dans les cellules, comme indiqué dans Thérapeutique des acides nucléiques .

Dans l'article, "Livraison de nanoparticules peptidiques d'oligonucléotides morpholino à commutation d'épissure neutres en charge, " Peter Järver et coauteurs, Campus biomédical de Cambridge (Royaume-Uni), Hôpital universitaire Karolinska (Huddinge, Suède), Université de Stockholm (Suède), Université d'Alexandrie (Egypte), et Université d'Oxford (Royaume-Uni), notez que bien que des systèmes d'administration existent pour faciliter l'entrée dans les cellules de médicaments oligonucléotidiques chargés négativement, ces approches ne sont pas efficaces pour les analogues d'oligonucléotides à charge neutre. Les auteurs décrivent des peptides à fonction lipidique qui forment un complexe avec des oligonucléotides morpholino à charge neutre, leur permettant de traverser les cellules et de conserver leur activité biologique.

"L'exploitation des phosphorodiamidate morpholinos représente une approche passionnante pour traiter un certain nombre de cibles thérapeutiques, " déclare le rédacteur en chef Graham C. Parker, Doctorat, Le service de pédiatrie Carman et Ann Adams, Faculté de médecine de l'Université Wayne State, Hôpital pour enfants du Michigan, Détroit, MI. "Cet article suggère une approche intrigante mais pratique pour résoudre le manque d'un système de livraison non covalent pratique."