Alors que 2018 touche à sa fin, l'industrie pharmaceutique célèbre une année prospère de nouveaux investissements et de percées thérapeutiques. Ces succès ont été motivés par une science de pointe et des progrès dans la traduction finale d'une technologie de longue date en produits réels, selon une histoire de couverture dans Nouvelles de la chimie et de l'ingénierie (C&EN), le magazine d'information hebdomadaire de l'American Chemical Society.

L'industrie des biotechnologies a bénéficié en 2018 d'une vague d'investissements de la part des sociétés de capital-risque, écrit la correspondante principale Lisa M. Jarvis. En outre, les introductions en bourse des biotechnologies ont atteint un nouveau record. Parmi les développements prometteurs de l'année, citons l'approbation du premier médicament d'interférence ARN, avancées pour l'outil d'édition de gènes CRISPR et la première récolte de thérapies à base de cannabis.

En août, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé l'Onpattro d'Alnylam Pharmaceuticals, la première thérapie par interférence ARN à être commercialisée. En développement depuis 16 ans, Onpattro traite une maladie génétique rare appelée amylose héréditaire à médiation par la transthyrétine. Intérêt pour d'autres thérapies ARN, tels que les oligonucléotides antisens et les vaccins à ARNm, est aussi florissant. Pendant ce temps, bien que CRISPR ait subi des revers récents liés à d'éventuels problèmes de sécurité, les entreprises vont de l'avant avec les essais cliniques prévus en 2019 pour la drépanocytose, une forme génétique rare de cécité et de troubles hépatiques. 2018 a également vu la première approbation de la FDA d'un médicament à base de cannabis :Epidiolex, fabriqué par GW Pharmaceuticals, traite les troubles épileptiques rares chez les enfants et les jeunes adultes. D'autres sociétés emboîtent le pas avec des programmes de développement clinique ciblant les récepteurs cannabinoïdes.