Des chercheurs espagnols de l'Universitat Autonoma de Barcelona ont découvert une nouvelle méthode de thérapie génique utilisant des particules mesurant seulement quelques nanomètres qui encapsulent du matériel génétique et s'introduisent directement dans le noyau cellulaire. Les nanodisques, comme les chercheurs ont nommé les particules, voyager rapidement à l'intérieur de la cellule jusqu'à atteindre le noyau, augmentant ainsi l'efficacité du processus de transfert de gènes.
L'un des défis de la thérapie génique - un ensemble de méthodologies visant à traiter plusieurs maladies des acides nucléiques (ADN ou ARN) - est de s'assurer que ce matériel arrive directement au noyau de la cellule sans perdre une quantité substantielle en cours de route et sans produire tout effet secondaire indésirable. Dans ce but, les scientifiques expérimentent l'utilisation de différents types de vecteurs, molécules capables de transporter le matériel génétique au bon endroit. Présentement, les virus naturels « désactivés » sont les vecteurs les plus couramment utilisés dans les essais cliniques, leurs effets secondaires limitent cependant souvent l'application thérapeutique.
L'une des alternatives les plus prometteuses dans ce domaine est l'utilisation de virus artificiels. Ces virus peuvent être construits par génie génétique en assemblant de minuscules structures protéiques composées de peptides, les éléments constitutifs des protéines.
L'équipe de scientifiques, dirigé par Antonio Villaverde, chargé de cours au Département de génétique et microbiologie, chercheur à l'UAB Institute of Biotechnology and Biomedicine et du Biomedical Research Networking Center in Bioengineering, Biomatériaux et Nanomédecine (CIBER-BBN), a démontré que le peptide R9, formé par un type spécifique d'acide aminé (arginine), peut encapsuler du matériel génétique, s'assemble avec d'autres molécules identiques pour former des nanoparticules et pénètre directement dans le noyau cellulaire pour libérer la matière qu'il contient. Les nanoparticules ont la forme d'un disque, avec un diamètre mesurant 20 nanomètres et une hauteur de 3 nm.
L'étude a été publiée récemment dans les revues Biomatériaux et la nanomédecine et décrit comment les scientifiques ont étudié les performances des nanodisques R9 à l'intérieur des cellules à l'aide de techniques de microscopie confocale fournies par le service de microscopie de l'UAB et appliquées par le Dr Mònica Roldán. Les images montrent qu'une fois la membrane cellulaire franchie, les particules voyagent directement vers le noyau à une vitesse de 0,0044 micromètres par seconde, dix fois plus vite que s'ils se dispersaient passivement à l'intérieur. Les nanoparticules s'accumulent à l'intérieur du noyau et non dans le cytoplasme - le liquide épais entre la membrane cellulaire et le noyau - et augmentent ainsi leur niveau d'efficacité. Une des photos a été sélectionnée par le journal Biomatériaux comme l'une des 12 images de l'année 2010.
Participaient à cette découverte des chercheurs de l'Institut des sciences des matériaux de Barcelone (ICMAB-CSIC), l'Institut Catalan de Recherche et d'Etudes Avancées (ICREA), et l'Université technique de Catalogne. La découverte représente une nouvelle catégorie de nanoparticules offrant des avantages thérapeutiques. Selon le Dr Esther Vázquez, directeur du projet, "les nanodisques s'assemblent automatiquement, se déplacer rapidement, restent stables et se déplacent vers l'intérieur du noyau. Cela en fait un outil prometteur en tant que prototype pour l'administration sûre d'acides nucléiques et de protéines fonctionnelles."
