Le prix Nobel de chimie a été décerné mercredi à deux chercheurs pour un outil d'édition de gènes qui a révolutionné la science en fournissant un moyen de modifier l'ADN, le code de la vie – la technologie déjà utilisée pour essayer de guérir une foule de maladies et d'élever de meilleures récoltes et un meilleur bétail.

Emmanuelle Charpentier de France et Jennifer A. Doudna des États-Unis ont remporté le prix pour le développement de CRISPR-cas9, une technique très simple pour couper un gène à un endroit précis, permettant aux scientifiques d'opérer sur des défauts qui sont à l'origine de nombreuses maladies.

"Il y a un pouvoir énorme dans cet outil génétique, " a déclaré Claes Gustafsson, président du comité Nobel de chimie.

Plus de 100 essais cliniques sont en cours pour étudier l'utilisation de CRISPR pour traiter des maladies, et "beaucoup sont très prometteurs, " selon Victor Dzau, président de l'Académie nationale de médecine.

"Mon plus grand espoir est qu'il soit utilisé pour de bon, découvrir de nouveaux mystères en biologie et profiter à l'humanité, " dit Doudna, qui est affilié à l'Université de Californie, Berkeley, et est payé par le Howard Hughes Medical Institute, qui soutient également le département Santé et Science de l'Associated Press.

L'œuvre primée a ouvert la porte à des questions éthiques épineuses :Lorsque le montage se fait après la naissance, les modifications sont limitées à cette personne. Les scientifiques craignent que CRISPR ne soit utilisé à mauvais escient pour fabriquer des « bébés sur mesure » ​​en modifiant les œufs, embryons ou spermatozoïdes—changements qui peuvent être transmis aux générations futures.

Une grande partie du monde a pris connaissance de CRISPR en 2018, lorsque le scientifique chinois He Jiankui a révélé qu'il avait aidé à créer les premiers bébés génétiquement modifiés au monde, pour essayer de créer une résistance à l'infection par le virus du SIDA. Son travail a été dénoncé comme une expérimentation humaine dangereuse, et il a été condamné à la prison en Chine.

En septembre, un panel international d'experts a publié un rapport disant qu'il est trop tôt pour tenter de telles expériences car la science n'est pas assez avancée pour garantir la sécurité.

"Être capable de modifier sélectivement les gènes signifie que vous jouez à Dieu d'une certaine manière, " a déclaré Luis Echegoyen, président de l'American Chemical Society, professeur de chimie à l'Université du Texas El Paso.

Dr George Daley, doyen de la faculté de médecine de Harvard, a déclaré : « Les nouvelles technologies présentent souvent cette dichotomie :il existe un immense potentiel d'avantages humains, surtout pour le traitement des maladies, mais aussi le risque de mauvaise application."

Cependant, les scientifiques ont unanimement salué le grand potentiel que l'édition de gènes a pour les patients maintenant.

"Il n'y a aucun aspect de la recherche biomédicale qui n'a pas été touché par CRISPR, " qui a été utilisé pour concevoir de meilleures cultures et pour essayer de guérir les maladies humaines, y compris la drépanocytose, Infection par le VIH et formes héréditaires de cécité, a déclaré le Dr Kiran Musunuru, un expert en génétique à l'Université de Pennsylvanie qui le recherche pour les maladies cardiaques.

Doudna a déclaré que CRISPR a également le potentiel d'être utilisé pour concevoir des plantes pour stocker plus de carbone ou pour résister aux changements climatiques extrêmes, donner aux chercheurs une chance de « régler les problèmes urgents auxquels l'humanité est confrontée ».

C'est la quatrième fois en 119 ans d'histoire des prix qu'un Nobel des sciences est décerné exclusivement à des femmes.

Charpentier, le chef de 51 ans de l'Unité Max Planck pour la science des agents pathogènes à Berlin, a déclaré que même si elle se considère avant tout comme une scientifique, "Cela reflète le fait que la science devient plus moderne et implique plus de femmes leaders."

"J'espère qu'il va rester et même se développer davantage dans ce sens, " elle a dit, ajoutant qu'il est "plus encombrant d'être une femme en science que d'être un homme en science".

Trois fois, une femme a remporté à elle seule un prix Nobel des sciences; c'est la première fois qu'une équipe entièrement féminine remporte un prix scientifique. En 1911, Marie Curie a été l'unique récipiendaire du prix de chimie, tout comme Dorothy Crowfoot Hodgkin en 1964. En 1983, Barbara McClintock a remporté le prix Nobel de médecine.

La recherche de rupture menée par Charpentier et Doudna a été publiée en 2012, rendre la découverte très récente par rapport à beaucoup d'autres recherches lauréates du prix Nobel, qui n'est souvent honoré qu'après des décennies.

Dr Francis Collins, qui a mené la campagne pour cartographier le génome humain, a déclaré que la technologie "a tout changé" sur la façon d'aborder les maladies d'origine génétique.

« Vous pouvez tracer une ligne directe entre le succès du projet du génome humain et la puissance de CRISPR-cas pour apporter des modifications au manuel d'instructions, " dit Collins, directeur des National Institutes of Health des États-Unis, qui a aidé à financer le travail de Doudna.

Le Grand Institut, géré conjointement par Harvard et le MIT, a été dans une bataille judiciaire avec les lauréats du prix Nobel au sujet des brevets sur la technologie CRISPR, et de nombreux autres scientifiques y ont fait des travaux importants, mais Doudna et Charpentier ont été très régulièrement récompensés par des prix pour l'avoir transformé en un outil facilement utilisable.

Feng Zhang, le scientifique Broad le plus connu pour ce travail, n'a fait aucun commentaire sur les récompenses, mais le directeur du Broad, Eric Lander, a envoyé un message de félicitations sur Twitter aux gagnants. Un autre scientifique de l'édition de gènes de Broad, David Liu, a noté sur Twitter que le document de recherche phare des gagnants en 2012 a été cité plus de 9, 500 fois, ou environ une fois toutes les huit heures.

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Le Nobel est accompagné d'une médaille d'or et de 10 millions de couronnes (plus de 1,1 million de dollars), grâce à un legs laissé il y a plus d'un siècle par le créateur du prix, Alfred Nobel, l'inventeur de la dynamite.

Le lundi, le prix Nobel de médecine a été décerné pour la découverte du virus de l'hépatite C qui ravage le foie. Le prix de physique de mardi a honoré des percées dans la compréhension des trous noirs. Les prix de littérature, la paix et l'économie seront décernés dans les prochains jours.

L'annonce de la Fondation Nobel :

L'Académie royale des sciences de Suède a décidé d'attribuer le prix Nobel de chimie 2020 à

Emmanuelle Charpentier
Unité Max Planck pour la Science des Pathogènes, Berlin, Allemagne

Jennifer A. Doudna
Université de Californie, Berkeley, Etats-Unis

"pour le développement d'une méthode d'édition du génome"

Ciseaux génétiques :un outil pour réécrire le code de la vie

Emmanuelle Charpentier et Jennifer A. Doudna ont découvert l'un des outils les plus pointus de la technologie génétique :les ciseaux génétiques CRISPR/Cas9. En utilisant ceux-ci, les chercheurs peuvent changer l'ADN des animaux, plantes et micro-organismes avec une précision extrêmement élevée. Cette technologie a eu un impact révolutionnaire sur les sciences de la vie, contribue à de nouvelles thérapies contre le cancer et pourrait réaliser le rêve de guérir les maladies héréditaires.

Les chercheurs doivent modifier les gènes des cellules s'ils veulent découvrir le fonctionnement interne de la vie. Cela prenait du temps, travail difficile et parfois impossible. À l'aide des ciseaux génétiques CRISPR/Cas9, il est désormais possible de changer le code de la vie en quelques semaines.

"Il y a un pouvoir énorme dans cet outil génétique, qui nous concerne tous. Il a non seulement révolutionné la science fondamentale, mais a également abouti à des cultures innovantes et conduira à de nouveaux traitements médicaux révolutionnaires, " dit Claes Gustafsson, président du comité Nobel de chimie.

Comme souvent en science, la découverte de ces ciseaux génétiques était inattendue. Au cours des études d'Emmanuelle Charpentier sur Streptococcus pyogenes, l'une des bactéries qui causent le plus de tort à l'humanité, elle a découvert une molécule jusqu'alors inconnue, tracrARN. Son travail a montré que le tracrRNA fait partie de l'ancien système immunitaire des bactéries, CRISPR/Cas, qui désarme les virus en clivant leur ADN.

Charpentier publie sa découverte en 2011. La même année, elle a initié une collaboration avec Jennifer Doudna, un biochimiste expérimenté avec une vaste connaissance de l'ARN. Ensemble, ils ont réussi à recréer les ciseaux génétiques de la bactérie dans un tube à essai et à simplifier les composants moléculaires des ciseaux afin qu'ils soient plus faciles à utiliser.

Dans une expérience historique, ils ont ensuite reprogrammé les ciseaux génétiques. Sous leur forme naturelle, les ciseaux reconnaissent l'ADN des virus, mais Charpentier et Doudna ont prouvé qu'ils pouvaient être contrôlés afin de pouvoir couper n'importe quelle molécule d'ADN à un site prédéterminé. Là où l'ADN est coupé, il est alors facile de réécrire le code de la vie.

Depuis que Charpentier et Doudna ont découvert les ciseaux génétiques CRISPR/Cas9 en 2012, leur utilisation a explosé. Cet outil a contribué à de nombreuses découvertes importantes en recherche fondamentale, et les chercheurs en plantes ont pu développer des cultures résistantes à la moisissure, ravageurs et sécheresse. En médecine, des essais cliniques de nouvelles thérapies contre le cancer sont en cours, et le rêve de pouvoir guérir les maladies héréditaires est sur le point de se réaliser. Ces ciseaux génétiques ont fait entrer les sciences de la vie dans une nouvelle ère et, De plusieurs façons, apportent le plus grand bénéfice à l'humanité.

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L'un des attraits de la science est qu'elle est imprévisible – vous ne pouvez jamais savoir à l'avance où une idée ou une question peut mener. Parfois, un esprit curieux rencontrera une impasse, parfois, il rencontrera un labyrinthe épineux qui prend des années à naviguer. Mais, maintenant et encore, elle se rend compte qu'elle est la première personne à contempler un horizon de possibilités incalculables.

L'éditeur de gènes appelé CRISPR-Cas9 est l'une de ces découvertes inattendues avec un potentiel à couper le souffle. Quand Emmanuelle Charpentier et Jennifer Doudna ont commencé à étudier le système immunitaire d'une bactérie Streptococcus, une idée était qu'ils pourraient peut-être développer une nouvelle forme d'antibiotique. Au lieu, ils ont découvert un outil moléculaire qui peut être utilisé pour faire des incisions précises dans le matériel génétique, permettant de changer facilement le code de la vie.

Un outil puissant qui touche tout le monde

Huit ans seulement après leur découverte, ces ciseaux génétiques ont remodelé les sciences de la vie. Les biochimistes et les biologistes cellulaires peuvent désormais facilement étudier les fonctions de différents gènes et leur rôle possible dans la progression de la maladie. En sélection végétale, les chercheurs peuvent donner aux plantes des caractéristiques spécifiques, comme la capacité de résister à la sécheresse dans un climat plus chaud. En médecine, cet éditeur de gènes contribue aux nouvelles thérapies contre le cancer et aux premières études visant à guérir les maladies héréditaires.

Il existe une infinité d'exemples d'utilisation de CRISPR-Cas9, qui incluent également des applications contraires à l'éthique. Comme pour toutes les technologies puissantes, ces ciseaux génétiques doivent être réglementés. Plus à ce sujet plus tard.

En 2011, ni Emmanuelle Charpentier ni Jennifer Doudna n'avaient idée que leur première rencontre, dans un café à Porto Rico, a été une rencontre qui a changé ma vie. Nous commencerons par présenter Charpentier, qui a initialement proposé leur collaboration.

Charpentier est fasciné par les bactéries pathogènes

Certaines personnes l'ont appelée conduite, attentif et minutieux. D'autres disent qu'Emmanuelle Charpentier cherche toujours l'inattendu. Se, elle cite Louis Pasteur, "Le hasard favorise l'esprit préparé". L'envie de faire de nouvelles découvertes et le désir d'être libre et indépendant ont gouverné son chemin. Dont ses études doctorales à l'Institut Pasteur de Paris, elle a vécu dans cinq pays différents, sept villes différentes et a travaillé dans dix institutions différentes.

Son environnement et ses approches ont changé, mais la majorité de ses recherches ont un dénominateur commun :les bactéries pathogènes. Pourquoi sont-ils si agressifs ? Comment développent-ils leur résistance aux antibiotiques ? Et est-il possible de trouver de nouveaux traitements qui peuvent arrêter leur progression ?

En 2002, quand Emmanuelle Charpentier a créé son propre groupe de recherche à l'Université de Vienne, elle s'est concentrée sur l'une des bactéries qui causent le plus de tort à l'humanité :Streptococcus pyogenes. Chaque année, il infecte des millions de personnes, provoquant souvent des infections faciles à traiter telles que l'amygdalite et l'impétigo. Cependant, il peut également provoquer une septicémie potentiellement mortelle et décomposer les tissus mous du corps, lui donnant une réputation de « mangeur de chair ».

Pour mieux comprendre S. pyogenes, Charpentier a commencé par étudier en profondeur comment les gènes de cette bactérie sont régulés. Cette décision était la première étape sur la voie de la découverte des ciseaux génétiques - mais avant de continuer sur cette route, nous en saurons plus sur Jennifer Doudna. Car pendant que Charpentier fait des études détaillées sur S. pyogenes, Doudna entend – pour la première fois – une abréviation qui, selon elle, sonne plus nette.

Science – autant d'aventure qu'un roman policier

Même enfant qui grandit à Hawaï, Jennifer Doudna avait une forte envie de savoir des choses. Un jour, son père a placé le livre de James Watson The Double Helix sur son lit. Cette histoire de style policier sur la façon dont James Watson et Francis Crick ont ​​résolu la structure de la molécule d'ADN ne ressemblait à rien de ce qu'elle avait lu dans ses manuels scolaires. Elle a été captivée par le processus scientifique et s'est rendu compte que la science est plus que de simples faits.

Cependant, quand elle a commencé à résoudre des mystères scientifiques, son attention n'était pas sur l'ADN, mais sur son frère moléculaire :l'ARN. En 2006 – lorsque nous la rencontrons – elle dirige un groupe de recherche à l'Université de Californie, Berkeley, et a deux décennies d'expérience de travail avec l'ARN. Elle a la réputation d'être une chercheuse à succès avec un flair pour les projets novateurs, et est récemment entré dans un nouveau domaine passionnant :l'interférence ARN.

Pendant de nombreuses années, les chercheurs avaient cru comprendre la fonction de base de l'ARN, mais ils ont soudainement découvert de nombreuses petites molécules d'ARN qui aident à réguler l'activité des gènes dans les cellules. L'implication de Jennifer Doudna dans l'interférence ARN est la raison pour laquelle, en 2006, elle reçoit un appel téléphonique d'un collègue d'un autre service.

Les bactéries portent un ancien système immunitaire

Son collègue, qui est microbiologiste, informe Doudna d'une nouvelle découverte :lorsque les chercheurs comparent le matériel génétique de bactéries très différentes, ainsi que les archées (un type de micro-organisme), ils trouvent des séquences d'ADN répétitives qui sont étonnamment bien conservées. Le même code apparaît encore et encore, mais entre les répétitions, il y a des séquences uniques qui diffèrent. C'est comme si le même mot était répété entre chaque phrase unique d'un livre.

Ces tableaux de séquences répétées sont appelés répétitions palindromes courtes régulièrement espacées en cluster, abrégé en CRISPR. La chose intéressante est que l'unique, les séquences non répétitives dans CRISPR semblent correspondre au code génétique de divers virus, la pensée actuelle est donc qu'il s'agit d'une partie d'un ancien système immunitaire qui protège les bactéries et les archées des virus. L'hypothèse est que si une bactérie a réussi à survivre à une infection virale, il ajoute un morceau du code génétique du virus dans son génome comme mémoire de l'infection.

Personne ne sait encore comment tout cela fonctionne, dit son collègue, mais on soupçonne que le mécanisme utilisé par les bactéries pour neutraliser un virus est similaire à celui étudié par Doudna :l'interférence ARN.

Doudna cartographie une machinerie complexe

Cette nouvelle est à la fois remarquable et passionnante. S'il est vrai que les bactéries ont un système immunitaire ancien, alors c'est un gros problème. Le sens de l'intrigue moléculaire de Jennifer Doudna prend vie et elle commence à apprendre tout ce qu'elle peut sur le système CRISPR.

Il se trouve que, en plus des séquences CRISPR, les chercheurs ont découvert des gènes spéciaux qu'ils ont appelés associés à CRISPR, abrégé en cas. Ce que Doudna trouve intéressant, c'est que ces gènes sont très similaires aux gènes qui codent pour des protéines déjà connues qui se spécialisent dans le déroulement et la découpe de l'ADN. Alors, les protéines Cas ont-elles la même fonction ? Clivent-ils l'ADN du virus ?

Elle met son groupe de recherche au travail et, après quelques années, ils ont réussi à révéler la fonction de plusieurs protéines Cas différentes. En parallèle, une poignée d'autres groupes de recherche dans d'autres universités étudient le système CRISPR/Cas nouvellement découvert. Leur cartographie montre que le système immunitaire des bactéries peut prendre des formes très différentes. Le système CRISPR/Cas étudié par Doudna appartient à la classe 1; c'est une machinerie complexe qui nécessite de nombreuses protéines Cas différentes pour désarmer un virus. Les systèmes de classe 2 sont nettement plus simples car ils nécessitent moins de protéines. Dans une autre partie du monde, Emmanuelle Charpentier vient de tomber sur un tel système. Retour à elle.

Une pièce nouvelle et inconnue du puzzle du système CRISPR

Lorsque nous avons quitté Emmanuelle Charpentier, elle vivait à Vienne, mais en 2009, elle a déménagé vers un poste offrant de bonnes opportunités de recherche à l'Université d'Umeå dans le nord de la Suède. Elle a été prévenue de déménager dans une partie du monde si éloignée, mais le long, l'hiver sombre lui permet beaucoup de paix et de tranquillité pour travailler.

Et elle en a besoin. Elle s'intéresse aussi aux petits, molécules d'ARN régulatrices de gènes et, travailler avec des chercheurs à Berlin, elle a cartographié les petits ARN trouvés dans S. pyogenes. Les résultats lui ont donné matière à réflexion, car l'une des petites molécules d'ARN qui existe en grande quantité dans cette bactérie est une variante encore inconnue, et le code génétique de cet ARN est très proche de la séquence CRISPR particulière dans le génome de la bactérie.

Les similitudes entre les deux font que Charpentier soupçonne qu'ils sont liés. Une analyse minutieuse de leurs codes génétiques révèle également qu'une partie de la petite molécule d'ARN inconnue correspond à la partie de CRISPR qui se répète. C'est comme trouver deux pièces de puzzle qui s'emboîtent parfaitement.

Charpentier n'avait jamais travaillé avec CRISPR, mais son groupe de recherche entreprend un travail de détective microbiologique approfondi pour cartographier le système CRISPR chez S. pyogenes. Ce système, qui appartient à la classe 2, était déjà connu pour ne nécessiter qu'une seule protéine Cas, Cas9, pour cliver l'ADN du virus. Charpentier montre que la molécule d'ARN inconnue, qui est nommé ARN croquant trans-activant (tracrRNA), a également une fonction décisive; il est nécessaire que le long ARN créé à partir de la séquence CRISPR dans le génome mûrisse en sa forme active.

Après une expérimentation intensive et ciblée, Emmanuelle Charpentier publie la découverte du tracrRNA en mars 2011. Elle sait qu'elle est sur les talons de quelque chose de très excitant. Elle a de nombreuses années d'expérience en microbiologie et dans son enquête continue sur le système CRISPR-Cas9, elle souhaite coopérer avec un biochimiste. Jennifer Doudna est le choix naturel. Alors ce printemps, quand Charpentier est invitée à une conférence à Porto Rico pour parler de ses découvertes, son objectif est de rencontrer ce chercheur talentueux de Berkeley.

Une rencontre qui change la vie dans un café portoricain

Par coïncidence, ils se rencontrent dans un café le deuxième jour de la conférence. Un collègue de Doudna les présente et, Le jour suivant, Charpentier leur propose d'explorer ensemble les vieux quartiers de la capitale. En se promenant dans les rues pavées, ils commencent à parler de leurs recherches. Charpentier se demande si Doudna est intéressée par une collaboration – aimerait-elle participer à l'étude de la fonction de Cas9 dans le système simple de classe 2 de S. pyogenes ?

Jennifer Doudna est intriguée, et eux et leurs collègues planifient le projet via des réunions numériques. Leur soupçon est que CRISPR-RNA est nécessaire pour identifier l'ADN d'un virus, et que Cas9 est le ciseau qui coupe la molécule d'ADN. Cependant, rien ne se passe quand ils testent cela in vitro. La molécule d'ADN reste intacte. Pourquoi? Est-ce que quelque chose ne va pas avec les conditions expérimentales? Ou Cas9 a-t-il une fonction entièrement différente ?

Après de nombreuses réflexions et de nombreuses expériences ratées, les chercheurs ajoutent enfin le tracrRNA à leurs tests. Précédemment, ils pensaient que le tracrRNA n'était nécessaire que lorsque CRISPR-RNA était clivé en sa forme active, mais une fois que Cas9 a eu accès au tracrRNA, ce que tout le monde attendait s'est réellement produit :la molécule d'ADN a été clivée en deux parties.

Les solutions évolutives ont souvent surpris les chercheurs, mais c'était quelque chose d'extraordinaire. L'arme que les streptocoques ont développée comme protection contre les virus est simple et efficace, même brillant. L'histoire des ciseaux génétiques aurait pu s'arrêter là; Charpentier et Doudna avaient mis au jour un mécanisme fondamental chez une bactérie qui cause de grandes souffrances à l'humanité. Cette découverte était étonnante en soi, mais le hasard favorise les esprits préparés.

Une expérience qui fait époque

Les chercheurs décident d'essayer de simplifier les ciseaux génétiques. En utilisant leurs nouvelles connaissances sur tracr-RNA et CRISPR-RNA, ils ont compris comment fusionner les deux en une seule molécule, qu'ils ont nommé ARN guide. Avec cette variante simplifiée des ciseaux génétiques, ils entreprennent alors une expérience historique :ils étudient s'ils peuvent contrôler cet outil génétique afin qu'il coupe l'ADN à un endroit décidé par les chercheurs.

À ce moment, les chercheurs savent qu'ils sont proches d'une percée majeure. Ils prennent un gène qui est déjà dans un congélateur dans le laboratoire de Doudna et sélectionnent cinq endroits différents où le gène doit être clivé. Ils modifient ensuite la partie CRISPR des ciseaux pour que son code corresponde au code où les coupes doivent être faites. Le résultat a été écrasant. Les molécules d'ADN ont été clivées exactement aux bons endroits.

Les ciseaux génétiques changent les sciences de la vie

Peu de temps après qu'Emmanuelle Charpentier et Jennifer Doudna publient leur découverte des ciseaux génétiques CRISPR/Cas9 en 2012, plusieurs groupes de recherche démontrent que cet outil peut être utilisé pour modifier le génome dans des cellules de souris et d'humains, conduisant à un développement explosif. Précédemment, changer les gènes dans une cellule, plante ou un organisme était chronophage et parfois impossible. À l'aide des ciseaux génétiques, les chercheurs peuvent – ​​en principe – faire des coupes dans le génome qu'ils souhaitent. Après ça, il est facile d'utiliser les systèmes naturels de la cellule pour la réparation de l'ADN afin qu'ils réécrivent le code de la vie.

Parce que cet outil génétique est si facile à utiliser, il est maintenant répandu dans la recherche fondamentale. Il est utilisé pour modifier l'ADN des cellules et des animaux de laboratoire dans le but de comprendre comment différents gènes fonctionnent et interagissent, comme au cours d'une maladie.

Les ciseaux génétiques sont également devenus un outil standard dans la sélection végétale. Les méthodes précédemment utilisées par les chercheurs pour modifier les génomes des plantes nécessitaient souvent l'ajout de gènes de résistance aux antibiotiques. Lorsque les cultures ont été plantées, il y avait un risque de propagation de cette résistance aux antibiotiques aux micro-organismes environnants. Grâce aux ciseaux génétiques, les chercheurs n'ont plus besoin d'utiliser ces anciennes méthodes car ils peuvent désormais apporter des modifications très précises au génome. Entre autres, ils ont modifié les gènes qui font que le riz absorbe les métaux lourds du sol, conduisant à des variétés de riz améliorées avec des niveaux inférieurs de cadmium et d'arsenic. Les chercheurs ont également développé des cultures qui résistent mieux à la sécheresse dans un climat plus chaud, et qui résistent aux insectes et aux parasites qui devraient autrement être traités à l'aide de pesticides.

Espoir de guérir les maladies héréditaires

En médecine, les ciseaux génétiques contribuent à de nouvelles immunothérapies contre le cancer et des essais sont en cours pour réaliser un rêve :guérir les maladies héréditaires. Les chercheurs effectuent déjà des essais cliniques pour déterminer s'ils peuvent utiliser CRISPR/Cas9 pour traiter des maladies du sang telles que la drépanocytose et la bêta-thalassémie, ainsi que les maladies oculaires héréditaires.

Ils développent également des méthodes pour réparer les gènes dans les grands organes, comme le cerveau et les muscles. Des expérimentations animales ont montré que des virus spécialement conçus peuvent délivrer les ciseaux génétiques aux cellules souhaitées, traiter des modèles de maladies héréditaires dévastatrices telles que la dystrophie musculaire, l'amyotrophie spinale et la maladie de Huntington. Cependant, la technologie doit encore être affinée avant de pouvoir être testée sur des humains.

Le pouvoir des ciseaux génétiques nécessite une régulation

En plus de tous leurs avantages, les ciseaux génétiques peuvent également être mal utilisés. Par exemple, cet outil peut être utilisé pour créer des embryons génétiquement modifiés. Cependant, depuis de nombreuses années, il existe des lois et des règlements qui contrôlent l'application du génie génétique, qui incluent des interdictions de modifier le génome humain d'une manière qui permet aux changements d'être hérités. Aussi, les expériences impliquant des humains et des animaux doivent toujours être examinées et approuvées par des comités d'éthique avant d'être réalisées.

Une chose est sûre :ces ciseaux génétiques nous concernent tous. Nous serons confrontés à de nouveaux enjeux éthiques, mais ce nouvel outil pourrait bien contribuer à résoudre nombre des défis auxquels l'humanité est actuellement confrontée. Par leur découverte, Emmanuelle Charpentier et Jennifer Doudna ont développé un outil chimique qui a fait entrer les sciences de la vie dans une nouvelle ère. Ils nous ont fait contempler un vaste horizon au potentiel insoupçonné et, en cours de route – alors que nous explorons cette nouvelle terre – nous sommes assurés de faire des découvertes nouvelles et inattendues.

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