Un chercheur de l'Université de l'Alberta est sur la piste d'un nouveau médicament pour lutter contre les cancers du sang.

Basé sur la technologie de l'ARN, plus connue pour les vaccins Pfizer et Moderna contre la COVID-19, le médicament cible des défauts génétiques spécifiques dans les cellules sanguines responsables de cancers tels que la leucémie.

"Avec les médicaments anticancéreux conventionnels, il y a un décalage entre le médicament et le défaut génétique", explique Hasan Uludag du Département de génie chimique et des matériaux.

Lorsque quelque chose ne va pas avec un gène, il libère une molécule messagère défectueuse appelée ARNm qui déclenche la production d'une protéine cancéreuse. Prédire la structure tridimensionnelle de la protéine et comment l'inhiber avec un médicament conventionnel est "presque comme une conjecture", explique Uludag.

Au lieu de cela, son équipe s'attaque à la molécule d'ARNm défectueuse - il est facile de prédire comment l'éradiquer lorsque vous connaissez la séquence du gène défectueux.

"Dites-moi le défaut génétique et je vous dirai l'ARNm", dit-il. "Sans passer par la protéine, je peux en fait concevoir une méthode pour détruire cet ARNm. Une fois que vous arrêtez l'ARNm, il n'y a plus de protéine qui arrive. Cela neutralise tout effet nocif causant le cancer."

Pour désactiver l'ARNm, Uludag le cible avec des acides nucléiques appelés ARNi interférents courts - siARN sous leur forme pharmacologique. L'innovation d'Uludag, cependant, réside dans les nanoparticules ou lipopolymères qui conditionnent et transportent les acides nucléiques interférents dans les cellules sanguines.

"Notre spécialité est de mélanger les acides nucléiques avec les bons lipopolymères pour fabriquer des nanoparticules qui pénètrent dans les cellules", dit-il, ajoutant que son équipe est le groupe leader au monde à poursuivre cette application particulière de la technologie.

Uludag et son équipe élaborent des lipopolymères conçus pour les cellules sanguines depuis environ 12 ans. La recherche est à environ deux ans des essais cliniques et à cinq ans de la commercialisation.

Il a également créé une société dérivée et a entamé des discussions avec des sociétés pharmaceutiques pour commercialiser son nouveau médicament.

"Nous voulons le faire le plus rapidement possible, je ne veux pas perdre de temps", dit-il. "Il y a des patients qui meurent à cause de ce cancer."

La technologie siRNA d'Uludag est la mieux adaptée au traitement de la leucémie myéloïde aiguë, la variante la plus courante d'une maladie du sang souvent causée par des défauts génétiques.

Pour les cancers du sang qui ne sont pas causés par des défauts génétiques, cependant, il reste une "question ouverte" de savoir si la technologie pourrait être utile, dit-il. "Ce n'est pas quelque chose sur lequel nous travaillons. Mais parce que nous concevons ces transporteurs, d'autres chercheurs pourraient les tester pour voir s'ils fonctionnent avec des molécules associées à d'autres types de cancers du sang."

Les lipopolymères d'Uludag devront peut-être être modifiés en fonction du type de cancer du sang traité, a-t-il ajouté.

Il dit qu'il n'existe actuellement aucun médicament à base d'ARN pour les cancers du sang, dont le marché mondial est estimé à environ 33 milliards de dollars. + Explorer plus loin

Les chercheurs sur le cancer trouvent un moyen plus efficace d'offrir un traitement prometteur contre le cancer du sein