Katie Whitehead, professeur adjoint de génie chimique à l'Université Carnegie Mellon, a récemment reçu le Young Faculty Award (YFA) de la Defense Advanced Research Projects Agency (DARPA). Le YFA est un prix prestigieux pour les jeunes professeurs qui est conçu pour « identifier et engager les étoiles montantes de la recherche, " selon la DARPA.

En tant que lauréat YFA, Whitehead recevra 500 $ sur deux ans, 000 000 pour soutenir les efforts de recherche de son laboratoire visant à créer des systèmes d'administration de médicaments pour la thérapie génique de nouvelle génération. L'objectif du projet est de développer des matériaux nanoparticulaires capables de délivrer avec précision l'ARN messager (ARNm) aux cellules cibles du corps pendant une durée spécifique. Son laboratoire s'attachera à s'assurer que ces systèmes d'administration ne sont pas seulement efficaces, mais aussi en sécurité.

Un nouveau champ de recherche en herbe, La livraison d'ARNm a le potentiel d'être un traitement perturbateur dans le domaine médical. L'administration d'ARNm à des cellules spécifiques du corps fournirait aux médecins un moyen ciblé de traiter les troubles génétiques causés par des protéines manquantes ou mal formées. Par exemple, Whitehead explique que la technologie pourrait être utilisée pour traiter l'hémophilie en délivrant de l'ARNm au foie.

"L'un des plus grands défis de l'utilisation de l'ARNm pour la thérapie génique est de le transmettre avec précision au cytoplasme d'une cellule, " explique Whitehead. " Mon laboratoire est bien placé pour relever ce défi en raison de notre expérience dans l'utilisation de nanoparticules pour l'administration ciblée d'autres médicaments à base d'acide nucléique. "

Ce projet de recherche explorera des questions fondamentales sur la façon dont un système d'administration de médicaments provoque la localisation de l'ARNm à l'intérieur du corps. Whitehead et son laboratoire utiliseront des méthodes chimiques à haut débit pour développer les systèmes d'administration de nanoparticules, en d'autres termes, son groupe synthétisera et testera des centaines de nanoparticules distinctes afin d'identifier la bonne chimie qui pourrait être utilisée pour délivrer de l'ARNm sans provoquer de toxicité.

"C'est passionnant de travailler dans un domaine peu étudié comme la livraison d'ARNm. Les opportunités de découverte et d'avancement dans le domaine sont grandes ouvertes, " explique Whitehead. " Grâce à notre approche fondamentale, nous prévoyons d'avoir un impact significatif sur le domaine de la thérapie génique en apportant une meilleure compréhension de cette classe de technologie."